При этом, средства в данный момент продолжают поступать. За последние два дня, организовавшие сбор студенты, предприниматели и неравнодушные граждане собрали такую большую сумму на помощь семьям, добивающимся более удобных для жизни условий, а также ввоза современных препаратов для лечения заболевания.
Минздрав пока отказывается ввозить в страну дорогостоящие, но не проверенные препараты. По мнению советника ООН в сфере здравоохранения Гиоргия Пхакадзе, лекарства, которые были одобрены регуляторным управлением США (FDA) при некоторых условиях, а Европейское агентство по лекарствам (EMA) отказалось его разрешить, является экспериментальной/пробной генной терапией. Его цель не полностью вылечить болезнь или продлить жизнь, а изучить, может ли оно частично смягчить симптомы у некоторых пациентов.
Инициаторы сбора денег, к которым присоединились уже множество частных лиц и компаний уже заявили, что большая часть будет использована для покрытия повседневных нужд детей с мышечной дистрофией Дюшенна: аппараты искусственной вентиляции легких и генераторы, необходимые для их постоянной работы, лекарства, адаптированные кровати, инвалидные коляски, различные операции на позвоночнике.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, чреватое летальным исходом. Средняя продолжительность жизни с этой болезнью составляет около 20 лет. Однако современные методы лечения и новые препараты продлевают жизнь носителей такого диагноза до 30-40 лет.
